In Europa wurde das Medikament für die Behandlung der Muskeldystrophie genehmigt

Ende der vergangenen Woche, das Europäische Komitee für Medicinal Products for Human Use (CHMP) hat seine Registrierung des Medikaments Translarna (Translarna) ataluren (ataluren) erlaubt, oder, für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Laut einer Pressemitteilung der Agentur, wird das Medikament an Patienten mit fünf Jahren und älter, die in der Lage, unabhängig voneinander bewegen können empfohlen werden.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) - eine erbliche Erkrankung, bei der nach und nach entwickelt, Muskelschwäche, was zu einer Verschlechterung der motorischen Fähigkeiten, eine fortschreitende Abnahme in der Stärke der Schenkel und der Entwicklung von Herz- und Lungenkrankheiten. Diese Krankheit betrifft nur Jungen und ist die häufigste Form der Muskeldystrophie. In der Regel tritt DMD in etwa ein Kind in dreitausend. Patienten mangel Dystrophin-Protein, die Muskeln von Schäden, die Muskeln schützt im Laufe der Zeit aufhören, normal zu funktionieren. Bisher gab es keine ausreichende Therapie zur Vorbeugung und Behandlung von Komplikationen ab.

Ataluren ist das erste Medikament zur Beeinträchtigung der Funktion der Proteinsynthese bei Patienten mit einer Mutation in der sexuellen X-Chromosom, die Verletzung des Dystrophin verursacht wiederherzustellen.

Die Entscheidung des Fachausschusses wurde nach dem Studium der Daten aus klinischen Studien mit 174 Patienten aufgenommen. Nach den Ergebnissen, Patienten, die ataluren in einer Dosierung von 40 mg erhalten/kg täglich über 48 Wochen, während des Sechs-Minuten-Gehtest um 31,3 Meter länger überwinden im Vergleich zu Patienten, die Placebo erhielten. Wie die Forscher beachten, die in klinischen Studien gab es keine ernsthafte Nebenwirkungen des Arzneimittels.

Nach Erhalt der Genehmigung für die Registrierung und den Verkauf des Medikaments ataluren Aktienkurs der US-Biotech-Unternehmen PTC Therapeutics, die das Medikament entwickelt hat sich verdoppelt. Es wird erwartet, dass eine endgültige Entscheidung über den untersuchten Medikamente werden von der Europäischen Kommission in den nächsten drei Monaten erfolgen.



Bitte beachten Sie:

  • Das Krankenhaus gab eine Arzneimittels an einen Patienten nur nach der Inte ...
  • Der ehemalige Chefarzt der Klinik Moskau erhielt eine Bewährungsstrafe für ...
  • In Moskau, eine Strafuntersuchung gegen den Tod eines Patienten nach einer ...
  • In einem Londoner Krankenhaus nach einer Herz- und Lungentransplantierten, ...
  • Rehabilitation von Patienten nach einer Herzoperation